Suhellen Oliveira Da Silva tenía seis meses de embarazo cuando se enteró de que el niño que esperaba padecía la misma enfermedad que había dejado a su primogénito paralítico y casi mudo. Pero esta vez existía un tratamiento que podía suponer una gran diferencia. Este bebé podría llevar una vida normal.
El problema era el precio: el tratamiento costaba el equivalente a 1,7 millones de dólares, y el sistema sanitario público de Brasil, donde vive la familia, se negaba a pagarlo.
Así que Da Silva acudió a los tribunales y ganó. Un juez dictaminó que el gobierno tenía que comprar la terapia para su hijo menor, Levi.
Hoy, Levi, de 2 años, habla, aplaude y gatea, cosas que su hermano mayor Lorenzo, de 10, nunca ha podido hacer.
El tratamiento, denominado Zolgensma, que se administra mediante una única infusión, es uno de los primeros de una nueva clase de terapias génicas de vanguardia muy prometedoras para personas con enfermedades mortales o debilitantes, a precios exorbitantes. Su fabricante, la empresa farmacéutica Novartis, ha negociado acuerdos con los sistemas nacionales de salud y las aseguradoras para que el medicamento esté cubierto en muchos de los países más adinerados.
Ahora, ante la ralentización de sus ventas, la empresa está presionando para obtener una amplia cobertura en países de ingresos medios como Brasil, donde los sistemas públicos de salud suelen ser frágiles y carecer de fondos suficientes.
Zolgensma, que trata un trastorno genético poco común conocido como atrofia muscular espinal (AME), fue durante un tiempo el tratamiento más caro del mundo. Se ha convertido en una prueba muy vigilada para ver si este tipo de terapias pueden obtener una amplia cobertura en todo el mundo, y cuáles pueden ser las contrapartidas.
La experiencia brasileña con el Zolgensma muestra los retos que plantearán los impresionantes precios de estas terapias a gobiernos y aseguradoras con presupuestos limitados. Estos retos se multiplicarán en los próximos años, a medida que haya más tratamientos de este tipo disponibles para grupos más amplios de pacientes.
Tras más de cien demandas exitosas de familias que obligaban al sistema de salud público brasileño a pagar el tratamiento de sus hijos, el gobierno anunció en diciembre que empezaría a dar cobertura al medicamento Zolgensma por defecto para los bebés con los casos más graves de AME a finales de este año.
El gobierno ha acordado pagar el equivalente a aproximadamente un millón de dólares por cada tratamiento, mucho menos de lo que pagan otros gobiernos, pero aun así una suma asombrosa para el sistema sanitario brasileño en apuros.
En una audiencia del gobierno sobre la cuestión de la cobertura, una diputada, Adriana Ventura, expresó su simpatía por las familias que buscan el tratamiento, pero aclaró: “Tampoco podemos ser irresponsables y aprobar algo que no es sustentable a largo plazo”.
Añadió que la preocupación era que “para darle a uno, hay que quitarle lo básico a millones de otros”.
Los gastos de Zolgensma ya han absorbido una parte muy desproporcionada de los recursos. Un análisis dirigido por un investigador del organismo regulador de medicamentos de Brasil concluyó que los gastos ordenados por los tribunales en los primeros catorce meses de disponibilidad de Zolgensma en Brasil podrían haber servido para pagar más de cuatro millones de dosis de la vacuna COVID-19.
Entre las más inasequibles se encuentran las terapias génicas como Zolgensma, que prometen transformar trastornos hereditarios con un único tratamiento. El precio de lista de Zolgensma de 2,1 millones de dólares en Estados Unidos en 2019, el cual se creía el más alto de la historia cuando se fijó, ha sido superado desde entonces cuatro veces, y están en el horizonte muchos más tratamientos que se espera que sean igual de caros.
“Esta es la ola de innovación tan esperada que ayudará a abordar algunas afecciones mortales y potencialmente mortales”, comentó Steven Pearson, presidente del Instituto de Revisión Clínica y Económica, que evalúa el valor de los medicamentos. “Pero si llega de golpe y no se pueden alargar los pagos, tendrá un efecto aplastante”.
Los precios récord de las terapias génicas se han librado en gran medida de las críticas que han seguido a otras decisiones de la industria en materia de precios. Este sentimiento refleja lo poderosas que son muchas de las terapias génicas —los médicos a veces llegan a llamarlas curas— y su posición excepcional como tratamientos únicos. Una terapia de este tipo solo tiene una oportunidad de ganar dinero y, en algunos casos, puede sustituir a tratamientos crónicos que, de otro modo, se administrarían durante el resto de la vida del paciente con un costo acumulado mucho mayor.
Aun así, para los países de ingresos medios, “si los beneficios de estas terapias son inmediatos en términos de salud, pero el ahorro potencial se produce en el futuro, tal vez esos cálculos no les funcionen”, opinó Rena Conti, economista en materia de salud de la Escuela Questrom de Negocios de la Universidad de Boston.
Tay Salimullah, un ejecutivo de Novartis, aseguró que la empresa trabajó de manera estrecha con los gobiernos y los planes de salud que consideraban la posibilidad de cubrir Zolgensma, en algunos casos permitiéndoles distribuir sus pagos, como una hipoteca, u ofreciéndoles un recorte de precios si el tratamiento no funciona.
En Brasil, el acuerdo con Novartis prevé que el gobierno fraccione los pagos de cada tratamiento en cinco partes iguales a lo largo de cuatro años. Si un paciente fallece, debe ser ventilado permanentemente o es incapaz de mantener ciertas funciones motoras dos años después de recibir Zolgensma, el gobierno no tendrá que efectuar los pagos posteriores.
‘Este niño tiene un futuro’
Hasta hace seis años, no había tratamientos aprobados para la AME, que afecta aproximadamente a uno de cada 10.000 recién nacidos. A los niños con la forma más grave de la enfermedad los enviaban a casa y les decían a sus familias que se prepararan para su muerte.
Zolgensma y otros dos fármacos aprobados desde 2016 han abierto posibilidades antes inimaginables para los pacientes con AME. “Les digo a los padres que sigan poniendo dinero en su fondo para la universidad porque su hijo tiene un futuro”, afirmó Thomas Crawford, que trata a pacientes con AME en Johns Hopkins Medicine.
Zolgensma sustituye el gen ausente o no funcional causante de la AME por una copia funcional del mismo. Se ha administrado a más de 2500 niños y su uso está aprobado en 46 países. Novartis afirma que más de 35 de esos países disponen de “vías de acceso”.
Los estudios demuestran que Zolgensma puede impedir que los lactantes y los niños pequeños sigan perdiendo células nerviosas que controlan el movimiento muscular, evitando así un deterioro mayor, pero no puede restaurar la función motora o muscular que ya han perdido los niños mayores.
Si Zolgensma se administra poco después del nacimiento, es posible que los niños no desarrollen discapacidades significativas. Los niños que reciben el fármaco cuando son un poco mayores pueden evitar una sonda de alimentación o respiración y ser capaces de algún movimiento, en lugar de pasar una vida inmóvil como Lorenzo.
En la mayoría de los casos, los pacientes han podido acceder a Zolgensma sin problemas en Estados Unidos, Reino Unido y Canadá, según médicos y grupos de pacientes de estos países. Sin embargo, varios padres estadounidenses y sus abogados describieron retrasos de meses cuando los planes de salud se resistieron temporalmente, durante los cuales los niños empezaron a mostrar signos de AME mientras esperaban el tratamiento.
En Brasil, donde más de la mitad de la población de casi 216 millones de habitantes depende del sistema sanitario público, las familias que buscaban Zolgensma para sus hijos intentaron recaudar fondos a través de sitios web de financiamiento colectivo u obtenerlo de manera gratuita mediante un ensayo clínico.
No obstante, en la mayoría de los casos, recurrieron a los tribunales. Hasta noviembre, los jueces habían obligado al sistema sanitario brasileño a pagar 102 tratamientos con Zolgensma por un costo promedio equivalente a 1,6 millones de dólares, según el Ministerio de Sanidad.
Un derecho a la salud
Da Silva nunca había oído hablar de la AME cuando Lorenzo fue diagnosticado a los 6 meses, en 2013. Su desarrollo había sido normal, pero de repente se detuvo. Los médicos dijeron que no había nada que hacer.
Cuando Da Silva se enteró en 2019 de que estaba embarazada inesperadamente de Levi, los médicos dijeron que nunca podría tener discapacidades causadas por AME si le podía conseguir Zolgensma poco después de nacer.
La familia tenía dificultades para que les alcanzara el dinero. Da Silva había dejado su trabajo como agente de viajes para luchar por la atención domiciliaria a tiempo completo y las terapias para Lorenzo; su marido, Azen Balbino, había pasado temporadas desempleado durante la recesión brasileña. Sabían que tendrían que recurrir a un proceso que los brasileños llaman judicilizacão, en el que demandan al gobierno federal invocando el derecho a la salud, protegido por la Constitución, para obligar al sistema público a pagar un medicamento o una terapia que de otro modo no proporcionaría.
Cuando Da Silva aún estaba embarazada, pidió ayuda a Viviane Guimarães, abogada de Recife, ciudad del norte de Brasil, que aceptó llevar su caso. (En este tipo de batallas judiciales, los abogados no suelen cobrar a las familias de AME a las que representan. Cuando el gobierno pierde un caso, se le puede ordenar que pague honorarios al abogado de la familia ganadora, pero ese pago se retiene cuando el gobierno apela una decisión, como ha ocurrido con el caso de Levi).
Cuando Guimarães se presentó ante el juez para defender una terapia de gran costo, argumentó que ahorraría dinero al gobierno en comparación con otros medicamentos que Levi tendría que tomar de por vida y con el costo de todos los cuidados que necesitaría sin ella.
Lorenzo recibe tres tipos de terapia cada día. Ve dibujos animados mientras un fisioterapeuta lo visita dos veces al día para golpearle el pecho y succionarle las secreciones que de otro modo lo asfixiarían. Se comunica con Da Silva mediante un susurro entrecortado y parpadeando, y apretando la mejilla que aún puede mover. Mientras esto ocurre, Levi se encarama a las piernas inertes de Lorenzo, cantando con la televisión y pidiéndole cosas como paletas y galletas a la auxiliar sanitaria, una de las tres que hacen turnos para estar junto a la cama de Lorenzo las 24 horas del día.
Aunque Levi no ha alcanzado todos los hitos normales del desarrollo de un niño de su edad, se mueve y habla. Recibe terapia ocupacional y fisioterapia a diario, y sigue progresando en su desarrollo físico.
Cuando Guimarães obtuvo una sentencia favorable en la batalla judicial de Levi, el gobierno federal tuvo que reservar el dinero para comprar Zolgensma. Da Silva corrió al banco para que el dinero se enviara por transferencia bancaria a una cuenta de Novartis en Irlanda, lo que propició el envío del medicamento. Ella y su marido corrieron a Sao Paulo con Levi para estar a la espera en un hospital dispuesto a realizar la infusión. Levi recibió el pequeño vial de 47,8 mililitros de Zolgensma a los 16 meses.
Cada vez que ve a sus dos hijos juntos, Da Silva recuerda el asombroso poder de Zolgensma. Sus momentos más felices, dice, llegan cuando está con Levi y este se levanta, le aplasta las mejillas para llamar su atención y le exige: “Mamãe, Mamãe”, como cualquier otro niño pequeño.
“Levi habla como un niño que no tiene AME”, dice.
Pocos recursos de los cuales disponer
Hasta la fecha, Novartis ha obtenido ingresos de 3700 millones de dólares con Zolgensma, cobrando precios diferentes en distintos lugares en función de sus acuerdos con los sistemas sanitarios y las aseguradoras. Según la empresa, los precios locales se determinan en función de factores como el producto interno bruto del país.
Algunos países han negociado precios inferiores a los 2,1 millones de dólares que acapararon los titulares. Corea del Sur, por ejemplo, se niega a pagar más del equivalente a 1,5 millones de dólares por paciente.
El tratamiento es uno de los más vendidos de Novartis, pero no se ha convertido en un gran éxito de ventas, en parte porque muy pocos pacientes cumplen los requisitos para recibirlo. Y las ventas han empezado a ralentizarse.
Países de ingresos medios como Brasil podrían abrir la puerta a muchos más pacientes.
Novartis ya ha obtenido cobertura para Zolgensma en Rusia, Egipto y, más recientemente, Argentina, donde el gobierno anunció este mes que había acordado pagar 1,3 millones de dólares por tratamiento.
El Consejero Delegado de Novartis, Vas Narasimhan, designó el año pasado tres países de ingresos medios (Brasil, Turquía e India) como mercados clave para la expansión de Zolgensma. La empresa sigue negociando el acceso al tratamiento en más de diez países, entre ellos Ecuador.
En Brasil, el gobierno ha acordado cubrir el tratamiento solo para bebés con la forma más grave de AME que puedan respirar de forma independiente al menos durante la mayor parte del día. Además, deben tener menos de 6 meses.
En virtud del acuerdo con Novartis, el gobierno brasileño se ha comprometido a pagar Zolgensma a un máximo de 250 bebés en los próximos dos años. Si la demanda es mayor, Novartis aportará 40 tratamientos gratuitos. Suponiendo un ritmo constante de tratamientos, el gobierno gastaría como máximo el equivalente a cerca de 50 millones de dólares para este primer grupo de niños este año y un total de 200 millones de dólares en los cuatro años siguientes.
En comparación, un programa brasileño conocido como “Farmacia del pueblo” contó el año pasado con un presupuesto equivalente a casi 380 millones de dólares para atender a más de 21 millones de personas, proporcionando acceso gratuito a medicamentos utilizados para tratar afecciones como el asma, la diabetes y la hipertensión arterial. El gobierno destinó otros 430 millones de dólares el año pasado a su programa de lucha contra el VIH y otras infecciones de transmisión sexual.
En las zonas rurales del país, los centros de salud pública muchas veces tienen un solo médico. Las clínicas y hospitales de las zonas de bajos ingresos carecen de suministros básicos y de tecnología más sofisticada que las máquinas de rayos X.
“Estamos hablando de un medicamento muy costoso. Pero cuando vas al hospital, la enfermera ni siquiera tiene un par de guantes de látex”, aseguró Guimarães, el abogado de la familia Da Silva.
“Pero la gente va a tener que sentirse cómoda con el debate”, añadió, “porque va a haber muchas más terapias como esta”.
c.2023 The New York Times Company
